Moderné lieky na Slovensku stále chýbajú. Deti s Duchennovou svalovou dystrofiou prichádzajú o šancu na lepší život

7. september patrí Svetovému dňu povedomia o Duchennovej svalovej dystrofii. Zatiaľ čo Európska agentúra pre lieky už schválila moderné terapie, ktoré dokážu priebeh tohto devastačného genetického ochorenia výrazne spomaliť, pacienti na Slovensku k nim stále nemajú prístup. Rodičia a pacientske organizácie preto apelujú na štát a žiadajú okamžité riešenie, aby slovenské deti nestrácali šancu na samostatnejší život.

Ochorenie, pri ktorom postupne ochabujú všetky svaly a deti strácajú schopnosť samostatne sa pohybovať aj dýchať. Duchennova svalová dystrofia postihuje najmä chlapcov, pričom európske orgány už schválili lieky, ktoré dokážu jej priebeh výrazne spomaliť a zmierniť nežiaduce účinky štandardnej liečby. Na Slovensku však tieto moderné prípravky pre pacientov stále nie sú dostupné. Rodičia spolu so zástupcami pacientskych organizácií preto rokovali priamo s ministrom zdravotníctva. Bude nová lieková politika znamenať zvrat v dostupnosti liečby?

Ochorenie zasahuje svaly, dýchanie aj srdce

Duchennova svalová dystrofia patrí medzi najťažšie genetické ochorenia v detskom veku. Choroba má rýchly progresívny priebeh a postupne pripravuje chlapcov o možnosť viesť plnohodnotný život.

„Pacienti strácajú schopnosť chodiť samostatne, hýbať sa a dýchať. Ochorenie totiž zasahuje nielen svalstvo končatín, ale aj dýchacie svaly a rovnako môže poškodiť aj srdce,“ vysvetlila predsedníčka organizácie Belasý Motýľ Andrea Madunová.

Zatiaľ čo Európska únia už schválila inovatívne lieky, ktoré dokážu progresiu ochorenia spomaliť, slovenské deti k nim prístup nemajú. Moderné preparáty pritom prinášajú výrazne menej vedľajších účinkov než doteraz používané kortikosteroidy.

Čítajte viac

Dystrofici potrebujú pomoc bez ohľadu na vek. Zmeňte tú absurditu v zdravotníctve, hovoria rodičia

„Nový liek prináša výrazne menej problémov, ako sú šedý zákal, osteoporóza, rastové poruchy či poruchy správania. Dieťa vďaka nemu môže prežiť komfortnejšie a šťastnejšie detstvo. Druhý dostupný liek zasa predlžuje dobu, počas ktorej dokážu deti samostatne chodiť – napríklad aj počas strednej či vysokej školy,“ priblížil otec pacienta a zakladateľ klubu Duchenne Slovensko Matej Škvarka.

Rokovania na ministerstve a finančne náročné rehabilitácie

Obratu v dostupnosti liečby sa rodičia snažia dosiahnuť aj na najvyššej úrovni. Zástupcovia pacientskych organizácií sa nedávno stretli priamo so šéfom rezortu zdravotníctva. „Ako rodičia sa pozeráme na to, že vo svete existujú dostupné lieky. Pán minister nám prisľúbil, že situáciu bude riešiť, čo bol pre nás základ celého rozhovoru,“ doplnil Škvarka.

Okrem absencie liečby však rodiny narážajú aj na nedostupnosť pravidelnej rehabilitácie, ktorá je pre spomalenie ochorenia kľúčová. „Finančná podpora zo strany štátu je minimálna a títo ľudia sú odkázaní na rôzne verejné zbierky, aby si mohli rehabilitácie vôbec zabezpečiť,“ upozornila komisárka pre osoby so zdravotným postihnutím Zuzana Stavrovská.

Kľúčovým momentom pre zlepšenie podmienok pacientov a príchod nových liekov na slovenský trh by malo byť schválenie novej liekovej politiky v parlamente.